상가모 테라퓨틱스(SGMO), 화이자 혈우병 A 유전자 치료제 후보물질 임상 3상 시험 긍정적 탑라인

최근 상가모 테라퓨틱스가 화이자 혈우병 A 유전자 치료제 후보물질 임상 3상 시험에서 긍정적인 탑라인 결과를 발표하며 주목을 받고 있습니다.

 

 

상가모 테라퓨틱스(SGMO), 화이자 혈우병 A 유전자 치료제 후보물질 임상 3상 시험 긍정적 탑라인

 

상가모 테라퓨틱스 Summary

상가모 테라퓨틱스(SGMO)는 화이자가 혈우병 A형 유전자 치료제인 지로톡신 피텔파르보벡을 평가하는 AFFINE 임상 3상에서 양성 탑라인 결과를 발표했다고 밝혔습니다. 이 시험은 일상적인 Factor VIII 교체와 비교하여 연간 총 출혈률(ABR)의 비열등성과 우수성이라는 주요 목표를 달성했습니다. 주요 조사 결과는 다음과 같습니다.

• ABR 대폭 감소(1.24 대 4.73)
• 참가자의 84%가 15개월 동안 FVIII 활동을 >5% 유지했습니다.
• 평균 처리 ABR 98.3% 감소
• 일반적으로 잘 견디는 안전 프로파일

상가모는 최대 2억 2천만 달러의 마일스톤 지급과 승인 시 14~20%의 로열티를 받을 수 있습니다. 이 치료법은 한 번의 주입으로 장기적인 출혈 보호를 제공하는 것을 목표로 합니다.

 

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최신 뉴스 전문

2024년 7월 24일 캘리포니아 리치몬드--(비즈니스 와이어)--유전체의학 회사인 상가모 테라퓨틱스(나스닥: SGMO)는 오늘 화이자의 지로톡신 피텔파보벡을 평가한 3상 AFFINE 시험(NCT04370054)의 양성 탑라인 결과 발표에 대해 보고했습니다. 상가모가 중등도~중증 A형 혈우병 성인 치료를 위해 화이자와 공동 개발 및 허가 중인 연구용 유전자 치료제

상가모는 지락토제네 피텔파르보벡에 대한 특정 규제 및 상업적 마일스톤 달성에 따라 화이자로부터 최대 2억 2천만 달러의 마일스톤 지급 및 지락토제네 피텔파르보벡이 승인 및 상업화될 경우 14% - 20%의 제품 판매 로열티를 받을 수 있으며, 특정 감면 혜택이 적용됩니다.

화이자는 AFFINE 시험이 일상적인 Factor VIII(FVIII) 대체 예방 치료와 비교하여 최소 15개월의 주입 후 후속 조치를 통해 12주차부터 총 연간 출혈률(ABR)의 우수성뿐만 아니라 비우열성이라는 주요 목표를 달성했다고 보고했습니다. 단일 3e13 vg/kg 용량에 이어, 지로코진 fitelparvovec은 infusion 전 기간(1.24 대 4.73; 편면 p-value=0.0040)과 비교하여 평균 총 ABR의 통계적으로 유의한 감소를 보여주었습니다.

 

 

상가모 테라퓨틱스(SGMO), 화이자 혈우병 A 유전자 치료제 후보물질 임상 3상 시험 긍정적 탑라인

시험 프로토콜에 의해 정의된 주요 2차 평가 변수가 충족되었으며 예방과 비교하여 우수성도 입증되었습니다. 84%의 참가자가 infusion 후 15개월(편면 p-값 = 0.0086)에 FVIII 활성을 >5% 유지했으며, 대다수의 참가자가 FVIII 활성 ≥을 15% 가졌으며, 평균 처리 ABR은 infusion 전 기간의 4.08에서 0으로 통계적으로 유의한 98.3% 감소를 보였습니다.07 주입 후(12주부터 최소 15개월까지 [15-44개월]; 편면 p-값 < 0.0001). 시험 내내 모든 투여 참가자 중 한 명(1.3%)이 주입 후 예방으로 돌아갔습니다.

AFFINE 시험에서 giroctocogene fitelparvovec은 일반적으로 내약성이 우수했습니다. 일시적으로 상승된 FVIII 수준 ≥ 150%는 효능 및 안전성 결과에 영향을 미치지 않고 발색 분석을 통해 측정된 투여 참가자의 49.3%에서 관찰되었습니다. 치료와 관련된 것으로 평가된 10명의 환자(13.3%)가 보고한 13건의 사건을 포함하여 15명의 환자(20%)에서 심각한 부작용이 보고되었습니다. 치료 관련 부작용은 일반적으로 임상 관리에 대응하여 해결됩니다.

"A형 혈우병을 앓고 있는 사람들의 경우, 잦은 링거 주입이나 주사를 통해 출혈 에피소드를 예방하고 치료해야 하는 신체적, 정서적 영향은 과소평가될 수 없습니다."라고 AFFINE의 연구실 의학과 혈액학/종양학 책임자인 Andrew Leavitt M.D. 교수는 말했습니다. 캘리포니아 대학교 샌프란시스코에 있는 성인 혈우병 치료 센터입니다. "저는 giroctocogene fitelparvovec이 일반적으로 잘 견뎌냈다는 것을 보여주는 AFFINE 시험의 이러한 긍정적인 결과의 힘에 흥분됩니다. 그리고 일상적인 FVIII 예방에 비해 우수한 출혈 보호를 제공하는 동시에 혈우병 A를 가진 사람들의 치료 부담을 덜어줄 수 있는 이 유전자 치료 후보의 변형 가능성을 보여줍니다."

Giroctocogene fitelparvovec은 생체공학 AAV6 캡시드와 변형된 B 도메인 삭제된 인간 응고 FVIII 유전자를 포함하는 새로운 조사 유전자 치료법입니다. 혈우병 A를 가진 사람들을 위한 이 조사 치료법의 목표는 지로코제네 fitelparvovec을 한 번 주입하면 장기간 동안 FVIII를 스스로 생성할 수 있고 출혈을 방지할 수 있으며 정맥 주사(IV) 주입 또는 주사를 통한 일상적인 예방의 필요성을 줄일 수 있다는 것입니다.

나탈리 뒤부아-스트링펠로우 박사는 "혈우증 A형 환자를 위한 일회성 유전자 치료제로서 지로코진 피텔파르보벡의 잠재력을 입증하고 현재 질병 관리 부담에 대한 잠재적인 대안을 제공한 3상 AFFINE 임상시험의 긍정적인 탑라인 결과를 기쁘게 생각합니다."라고 말했습니다. 상가모 최고개발책임자. "이러한 인상적인 결과는 유전체 기술의 힘을 더욱 입증하고 환자들이 상업적으로 이용할 수 있는 상가모의 첫 번째 약이 될 수 있는 것에 한 걸음 더 다가가게 해줍니다. 우리는 화이자의 이 중요한 프로그램에 대한 강력한 리더십에 크게 감사하며 규제 당국과 이러한 데이터에 대한 그들의 논의를 기대합니다."

이 3상 시험에서 적격한 시험 참가자는 처음에 선도 연구(NCT03587116)에 등록되었고 성공적으로 완료되면 AFFINE 시험에 등록되어 IV 주입에 의해 1회 3e13 vg/kg의 지로톡신 피텔파르보벡을 투여받았습니다. AFFINE 시험 참가자는 유전자 치료 벡터에 대한 중화 항체에 대해 음성 반응을 보이는 개인을 식별하기 위해 설계된 검증된 분석으로 선별되었습니다. 임상시험 참가자들은 5년 동안, 그리고 장기 추적 시험의 일환으로 최대 15년 동안 AFFINE에서 평가될 것입니다.

화이자는 AFFINE 임상시험의 전체 3상 데이터 세트에 대한 분석이 진행 중이며 향후 의료 회의에서 추가 데이터를 제시할 것이라고 보고했습니다. 지옥토진 피텔파르보벡은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 및 재생의학 고급 치료제 지정을 받았고, 미국과 유럽연합에서 희귀의약품 지정을 받았습니다. 화이자는 앞으로 몇 달 안에 이러한 데이터를 규제 당국과 논의할 것이라고 보도했습니다. 

 

화이자는 최근 BEQ에 대한 FDA 승인을 받았습니다.VEZ™(fid anocogene elaparvovec)는 적격 환자를 위한 혈우병 B 유전자 치료제입니다.

 

 

 

 

 

 

AFFINE 평가판 정보

임상 3상 AFFINE(NCT04370054) 시험은 중등도에서 중증의 혈우병 A형을 가진 성인 남성 참가자(n=75명 투여 참가자)를 대상으로 지로코제네스 피텔파르보벡 단일 주입의 효과와 안전성을 평가하기 위한 개방형 라벨, 멀티센터, 단일 팔 시험입니다. 일차 유효성 분석(n=50)의 주요 엔드포인트 평가에 포함된 시험 참가자는 선도 연구(NCT03587116) 중 최소 6개월의 일상적인 FVIII 대체 예방 요법을 완료하여 Giroctocogene fitelparvovec 치료 후와 비교할 수 있는 데이터를 제공했습니다.

1차 평가변수는 이전 FVIII 예방적 대체 요법의 총 ABR과 비교하여 지로코제네 피텔파르보벡으로 치료한 후 12주차부터 최소 15개월 동안의 총 ABR(자발적 및 외상성 출혈, 치료 및 치료되지 않음)을 측정합니다. 더 많은 정보를 원하시면 clinicaltrials.gov 를 방문하세요.

Giroctocogene fitelparvovec은 Sangamo Therapeutics와 Pizer 간의 A형 혈우병 유전자 치료제의 글로벌 개발 및 상용화를 위한 협업 계약의 일환으로 개발되고 있습니다. 상가모는 2019년 말 화이자에 제조기술과 임상신약 신청을 이전했습니다. 이 계약에 따라 화이자는 중추적인 연구, 모든 규제 활동 및 지로톡신 피텔파르보벡의 잠재적인 글로벌 상업화에 대한 책임을 맡았습니다.

 

 

 

 

 

 

혈우병 A에 대하여

혈우병은 정상적인 혈액 응고에 필요한 단백질의 결핍으로 인해 정상보다 오래 출혈을 일으키는 유전성 희귀 출혈 질환으로, 혈우병 A에서 응고 인자 VIII(Folting Factor VIII)로 알려져 있습니다. 혈우병의 중증도는 혈액 내 인자의 양에 따라 결정됩니다. 인자의 양이 적을수록 출혈이 발생할 가능성이 높아 건강에 심각한 문제가 발생할 수 있습니다.

A형 혈우병은 전 세계적으로 10만 명의 남성 출생자 중 약 25명에서 발생합니다.vi 혈우병 A형 남성의 약 55-75%는 중간에서 심각한 형태의 질병을 가지고 있습니다.vii A형 혈우병을 앓고 있는 사람들은 자연 출혈뿐만 아니라 부상이나 수술 후 출혈이 발생할 위험이 높아집니다.v 지속적인 모니터링과 치료가 필요한 평생 질병입니다.

 

 

상가모 테라퓨틱스(SGMO), 화이자 혈우병 A 유전자 치료제 후보물질 임상 3상 시험 긍정적 탑라인

 

상가모 테라퓨틱스에 대해서

상가모 테라퓨틱스는 획기적인 과학을 적절한 치료 방법이나 치료 방법이 없는 심각한 신경 질환에 걸린 환자와 가족의 삶을 변화시키는 의약품으로 전환하는 데 전념하는 유전체 의학 회사입니다. Sangamo는 아연 손가락 후생유전학적 조절기가 잠재적으로 파괴적인 신경 질환을 해결하는 데 이상적으로 적합하며 캡시드 발견 플랫폼이 중추신경계를 포함하여 현재 이용 가능한 경막 내 전달 캡시드 이상으로 전달을 확장할 수 있다고 믿습니다. Sangamo의 파이프라인에는 파트너십 및 투자 기회가 있는 여러 파트너 프로그램과 프로그램도 포함되어 있습니다.