롱에버론(LGVN), 알츠하이머 FDA 패스트트랙&RMAT 지정 클리어마인드 임상 2A상 유효성

최근 롱에버론(LGVN)은 경증 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 로메셀-B™의 클리어 마인드 임상 2a상 연구 결과 발표했습니다. 임상시험에서 1차 안정성과 2차 유효성 평가지표를 달성했습니다.

 

롱에버론(LGVN), 알츠하이머 FDA 패스트트랙&RMAT 지정 클리어마인드 임상 2A상 유효성

 

 

롱에버론 Summary

• 특집 연구 세션 구두 발표에서는 Lomecel-B™가 경도 알츠하이머병 치료에 있어 인지 기능, 삶의 질 및 뇌의 부피가 향상되었음을 보여주는 결과를 강조합니다.
  
  
• 유익한 유익성/위해성 프로파일을 지원하는 데이터를 개선하고, 목표 참여를 지원하며, Lomecel-B™의 효능 프로파일에 대한 추가적인 지원을 제공하는 것이 연구의 주요 목표입니다.
  
  
• MRI 바이오마커 결과에서 입증된 치료 가능성은 뇌 용적 손실이 49% 감소하고 포스터 프레젠테이션에 표시된 염증이 개선되었음을 보여줍니다.
  
  
• Longeveron이 최근 경증 알츠하이머병(AD) 치료를 위한 주요 후보물질인 Lomecel-B에 대해 FDA로부터 패스트트랙 지정과 재생 의학 첨단 치료(RMAT) 지정
  
  
• 롱에버론의 Lomecel-B는 현재까지 FDA로부터 5개의 특별 지정을 받았으며, 여기에는 AD의 경우 Fast Track 및 RMAT, HLHS의 경우 ODD, Fast Track 및 RPDD가 포함

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최신 뉴스 전문

마이애미, 2024년 7월 28일 (글로브 뉴스와이어) -- 생명을 위협하는 만성 노화 관련 질환에 대한 세포 치료제를 개발하는 임상 단계 재생 의학 바이오 기술 회사인 Longveron Inc.(나스닥: LGVN)는 자사의 임상 2a상 데이터와 바이오마커 결과가 두 개의 프레젠테이션에 포함되었다고 발표했습니다. 2024년 7월 28일부터 8월 1일까지 필라델피아 및 온라인에서 개최되는 알츠하이머 협회 국제 컨퍼런스®(AAIC)에서 특집 연구 세션 구두 발표를 포함하여.

 

롱에버론(LGVN), 알츠하이머 FDA 패스트트랙&RMAT 지정 클리어마인드 임상 2A상 유효성

"뇌의 염증 반응을 해결하기 위한 다양한 잠재적인 작용 메커니즘을 가진 의학적 신호 세포 치료법으로서, Lomecel-B™는 이전 치료법의 한계 없이 알츠하이머 병의 근본적인 병리를 해결할 수 있는 잠재력을 제공합니다."라고 Longveron의 CEO W'el Hashad는 말했습니다. "Lomecel-B™의 차별화된 치료 가능성을 뒷받침하고 향후 임상 개발을 위한 기반을 마련하는 안전성 프로파일 및 효능 증거에 매우 고무적입니다. 우리는 AAIC 2024에서 알츠하이머 커뮤니티와 연결되어 이 파괴적인 질병에 대한 새로운 치료제의 지속적인 개발을 부채질하는 증거의 증가에 기여하게 되어 기쁩니다."

무작위 배정 위약 대조 임상 2a CLEAR MIND 시험은 60-85세의 경증 알츠하이머병 진단을 받은 환자 48명(36명은 Lomecel-B™로 치료, 12명은 위약으로 치료)을 평가했습니다. 이들은 미국국립보건원 – 알츠하이머협회(NIA-AA) 기준에 따라 MMSE(Mini-Mental State Examination) 점수는 18-24점이며, 알츠하이머병과 일치하는 뇌 MRI 및 양전자 방출 단층 촬영(PET) 스캔입니다. 

 

임상시험은 1차 안전성 및 2차 유효성 평가지표를 달성했으며, AAIC 2024에서 발표된 연구 결과는 Lomecel-B™의 치료 가능성을 뒷받침합니다. 주요 조사 결과는 다음과 같습니다.

• 단일 및 다중 투여 요법에 대한 Lomecel-B™의 확립된 안전성 프로파일은 과민성, 주입 관련 반응의 발생률 및 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA)의 사례를 보여주지 않은 연구 데이터에서 입증되었습니다.
  
  
• Lomecel-B™로 치료받은 환자들은 위약에 비해 전반적으로 질병이 악화되는 속도가 둔화되는 것으로 나타났습니다.
  
  
• 긍정적인 효능 결과는 인지, 기능 용량 및 뇌 MRI 영역에 걸친 정보를 결합하는 2차 결과 측정인 복합 알츠하이머병 점수(CADS)를 사용하여 사전 지정된 수준에서 시험 39주차에 기준치를 변경하여 입증되었습니다.
  
  
• Lomecel-B™의 투여는 몬트리얼 인지 평가의 통계적으로 유의한 결과와 CDR-SB 및 MMSE의 위약에 비해 통계적 경향 개선에 의해 입증된 바와 같이 인지 및 기능 저하 둔화와 관련이 있었습니다.
  
  
• 알츠하이머병 일상생활 협력 연구 활동(ADCS-ADL)에서 관찰된 위약에 비해 통계적으로 유의미한 개선이 있었습니다.
  
  
• Lomecel-B™는 알츠하이머병(TBV, Hippocampus, Ventricles, Thalamus)과 관련된 영역에서 뇌 부피의 손실을 최소화했으며 위약에 비해 왼쪽 해마 부피에 대해 통계적으로 유의했습니다. 뇌 용적의 긍정적인 변화와 함께 좌심실 확대와 우심실 확대가 각각 20~30% 감소했습니다.
  
  
• 확산 텐서 영상 MRI는 Lomecel-B™가 위약에 비해 신경염증을 감소시킬 가능성이 있다는 개념을 뒷받침합니다.
  
  
• Lomecel-B™ 치료를 받은 환자는 간병인이 관찰하고 알츠하이머병 관련 삶의 질(ADRQOL) 및 삶의 질 AD(QOL-AD) 척도로 측정한 위약에 비해 수치적 개선을 보여주었습니다.

 

 

 

"최근 몇 년 동안 우리는 매년 고통받는 수백만 명의 사람들을 치료하기 위해 새로운 알츠하이머 병 치료제를 시장에 출시하는 데 업계의 초점이 강화되는 것을 보았습니다."라고 롱에버론의 최고 의료 책임자인 나탈리야 아가포노바(Nataliya Agafonova)는 말했습니다. "새로운 알츠하이머병 치료법의 출현은 우리가 한때 치료할 수 없다고 여겨졌던 질환을 점점 더 치료할 수 있다는 것을 증명했고, 이 노력의 다음 단계는 이 질환을 치료하는 데 안전하고 효과적인 치료법을 개발하는 것입니다. 임상 2a상 CLEAR MIND 시험 결과는 매우 고무적이며 Lomecel-B™가 이러한 필요성을 충족시킬 수 있는 잠재력을 보여주고 있으며, 앞으로도 계속 발전할 수 있기를 기대합니다."

조슈아 헤어는 "우리는 이러한 결과가 가벼운 알츠하이머병 치료에서 로멜-B™의 안전성과 치료 가능성에 대한 중요한 검증을 제공하고 추가적인 임상 평가를 통해 이 세포 치료법이 이 파괴적인 질병으로 고통받는 환자들에게 긍정적인 영향을 미칠 가능성이 있음을 시사한다고 믿습니다."라고 말했습니다. M.D., Longveron의 공동 설립자, 최고 과학 책임자 및 회장. "우리는 FDA를 만나 이 데이터를 검토하고 알츠하이머병에서 로멜-B™의 향후 발전 경로에 대해 논의하기를 기대합니다."

FDA는 Lomecel-B™에게 경증 알츠하이머병 치료를 위한 RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy) 지정과 패스트트랙(Fast Track) 지정을 모두 부여하여 Lomecel-B가 알츠하이머병을 개발하는 동안 FDA에 더 많이 접근할 수 있도록 했습니다.

 

롱에버론(LGVN), 알츠하이머 FDA 패스트트랙&RMAT 지정 클리어마인드 임상 2A상 유효성 (홈페이지 캡처)

 

Lomecel-B™ 정보

로멜-B™는 젊은 건강한 성인 기증자의 골수에서 분리한 특수 세포로 만든 살아있는 세포 제품입니다. MSC(medical signaling cells)로 알려진 이러한 특수 세포는 우리의 내인성 생물학적 복구 메커니즘에 필수적입니다. MSC는 새로운 조직 형성을 포함하여 신체에서 여러 가지 복잡한 기능을 수행하는 것으로 나타났습니다. 그들은 또한 부상이나 질병의 부위에 반응하고 면역 조절 및 재생인 생체 활성 인자를 분비하는 것으로 나타났습니다. 우리는 Lomecel-B™가 항염증, 친혈관 재생 반응을 유발할 수 있는 여러 가지 잠재적인 작용 기전을 가지고 있을 수 있으며, 따라서 다양한 희귀 및 노화 관련 질병에 광범위하게 적용될 수 있다고 믿습니다.

 

 

 

롱에버론(LGVN), 알츠하이머 FDA 패스트트랙&RMAT 지정 클리어마인드 임상 2A상 유효성

 

 

롱에버론에 대하여

롱에버론은 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 재생 의약품을 개발하는 임상 단계 생명공학 회사입니다. 당사의 주요 조사 제품은 젊고 건강한 성인 기증자의 골수에서 분리한 동종 의약품 신호 전달 세포(MSC) 치료제인 Lomecel-B™입니다. Lomecel-B™는 다양한 질병 영역에 걸쳐 광범위한 잠재적 응용을 통해 예방적, 예방적 regen, 항염증 및 조직 복구 및 치유 효과를 포괄하는 다양한 잠재적 작용 메커니즘을 가지고 있습니다. Longveron은 현재 저탄성 좌심 증후군(HLHS), 알츠하이머병, 노화 관련 허약 등 세 가지 파이프라인 적응증을 추구하고 있습니다. Lomecel-BTM 개발 프로그램은 HLHS 프로그램 - 고아 의약품 지정, 패스트트랙 지정 및 희귀 소아 질환 지정과 알츠하이머 질환 프로그램 - 재생 의학 첨단 치료(RMAT) 지정 및 패스트트랙 지정의 5가지 별개의 FDA 지정을 받았습니다.